http://www.medpulse.ru/health/yoursheal … 10965.html
Хронический лейкоз: жить долго и счастливо
29.09.2011
Достижения медицины
Ирина Савченко
По данным национального регистра на территории России проживает около 6000 больных ХМЛ (хроническим миелолейкозом). Из них 100 — дети и подростки. Еще сравнительно недавно срок жизни больных составлял три-пять лет. В настоящее время в арсенале врачей есть инновационные методы терапии, позволяющие значительно улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность.
Что такое ХМЛ
Это онкогематологическое заболевание (лейкоз), которое характеризуется усиленных и нерегулируемым ростом преимущественно милоидных клеток в костном мозге с их накоплением в крови. Практически у всех пациентов с данным заболевание наблюдается генетическое нарушение (транслокация 9-й и 22-й хромосомы), известное как "филадельфийская хромосома", приводящая к образованию клона злокачественных лейкоцитов.
Когда и кем был открыт ХМЛ?
Данная хромосомная патология впервые была открыта и описана в 1960году ученым из Филадельфии Питером Ноуеллом.
Сколько в мире больных ХМЛ?
В мире ХМЛ составляет приблизительно 20% случаев лейкоза у взрослых. Заболеваемость — 1-2 случая на 100 тысяч человек в год.
Стоимость лечения больных ХМЛ
Бюджет государства, отведенный на лечение ХМЛ в рамках программы "7 нозологий" составляет около 5 миллиардов рублей в год.
Это выделяет ХМЛ из множества других онкогематологических заболеваний. Существующие возможности ведения пациентов с ХМЛ позволяют получать в России результаты, сравнимые с зарубежными, а иногда и превосходящие их.
В рамках федеральной программы "7нозологий" (перечень дорогостоящих лекарств, закупаемых за счет бюджета) пациенты обеспечиваются дорогостоящими ЛС. Тем не менее, по данным российского регистра больных ХМЛ, до 30% пациентов имеют резистентность или непереносимость к данным препаратам. Для таких пациентов используются препараты второй линии, которые не входят в программу "7 нозологий". В настоящее время приобретение препаратов второй линии находится в зоне ответственности региональных властей. Во многих регионах это приводит к тому, что пациентам отказывают в обеспечении ЛС. Поскольку отсутствует централизованная система закупок препаратов второго поколения, стоимость их крайне высока. Внесение препаратов второго поколения в программу "7 нозологий" для пациентов с резистентными формами хронического миелолейкоза сделает терапию индивидуальной и позволит оказывать помощь на уровне, предоставляемом медициной во всем мире. Кроме того, по данным экспертов, консолидированная закупка препаратов второго поколения в рамках программы "7 нозологий" не повлечет за собой дополнительной нагрузки на государственный бюджет.
"Мы надеемся, что в дальнейшем каждый пациент будет обеспечен ЛС и квалифицированным наблюдением на территории всей России. Расширение списка препаратов для терапии ХМЛ и обеспечение их повсеместной доступности видится нам следующей проблемой, которую предстоит решить с помощью государства",- отметила Лилия Матвеева, директор АНО "Содействие".
По данным шестилетнего наблюдения за больными в поздней хронической фазе, общая выживаемость при терапии составляет 88%. Бессобытийная выживаемость — 83%, полный гематологический ответ — 97%. Большой цитогенетический ответ получен у 89% больных, полный цитогенетический ответ — у 83%. У 93% больных с полным цитогенетическим ответом нет прогрессирования ХМЛ до бластного криза (БК) и фазы акселерации (ФА). К 5-6 году наблюдения: частота событий составляет лишь 0,4%, частота прогрессирования в ФА и БК -0%.
Однако, наряду с получение оптимистичных результатов терапии, возникла необходимость учитывать ряд особенностей развития ХМЛ, появление дополнительных аномалий, наличие первичной или приобретенной резистентности к лечению. Препаратами первого поколения (на терапию первой линии не отвечает примерно 30% пациентов).
Внедрение новых препаратов предъявило и новые требования к организации контроля над течением заболевания. Была показана роль мониторинга заболевания (цитогенетического, молекулярного), который позволяет выявлять ранние признаки резистентности к проводимому лечению и принимать решение о необходимости изменения терапии в зависимости от результатов лечения. В настоящее время все лаборатории, занимающиеся мониторингом эффективности молекулярно направленной терапии ХМЛ, проходят процесс стандартизации с референтными российскими и европейскими лабораториями, что позволяет осуществлять терапию и контролировать ее эффективность на уровне международных стандартов.
Накопленный к данному этапу большой клинико-лабораторный материал привел к созданию российского регистра больных ХМЛ, который содержит исчерпывающую информацию относительно развития и особенностей болезни каждого пациента. Регистр пациентов с ХМЛ позволяет использовать клинические и лабораторные данные для оценки адекватности терапии, своевременности перехода на более эффективную терапию (в случае резистентности к предыдущему лечению), расчета потребности в ЛС индивидуально для каждого больного и для регионов страны в целом.
Таким образом разработана целая инфраструктура, способствующая качественной современной диагностике и терапии больных МЛ, проживающих на территории всей России.
Расходы на лечение ХМЛ включают в себя затраты на диагностику, мониторинг заболевания, госпитализацию пациентов, медикаментозную терапию, трансплантацию костного мозга. Бюджет — 5 млрд рублей в год.
В настоящее время предметом обсуждения является обеспечение доступности препаратов второго поколения ИТК для пациентов с ХМЛ — как для вновь диагностированных, так и для больных с неэффективностью терапии ИТК первого поколения. Врачи должны получить возможность принимать решения относительно того, какое лечение выбрать для своих пациентов, учитывая их индивидуальный риск развития резистентности. В связи с этим врачи и пациенты с нетерпением ожидают решения вопроса о включении препаратов 2-го поколения ИТК в федеральную программу льготного обеспечения.
Кроме того, препараты второго поколения дают надежду на возможность излечения больных ХМЛ. В связи с этим разработана и внедряется программа "Путь к излечению". Это беспрецедентная долгосрочная программа, предполагающая партнерство с сообществом ХМЛ во имя будущего, в котором как можно больше больных не будут нуждаться в терапии.
"Путь к излечению" в ближайшем будущем приведет к экономии бюджета в рамках федеральной программы обеспечения дорогостоящими препаратами.
Трансплантация — это тупик, а дженерики — зло
По мнению д. м. н., профессора, зам директора ФНКЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии МЗ РФ Алексея Масчана препараты 2-й линии больше необходимы "старым" пациентам, т. к. препараты 1-й линии на них не действуют. Они получили их "поздно", после того, как заболели. "Препараты 2-й линии более эффективны, не требуют большого контроля — "технология" упростилась и затраты, соответственно уменьшились. Я сам занимаюсь трансплантацией костного мозга. Но теперь мы врачи понимаем — это тупик. Трансплантация будет уходить, а ей на смену придет лечение ЛС. Ведь мы, врачи знаем, что при трансплантации тоже бывают рецидивы (1,5%), мы не можем отследить, все ли больные клетки мы убрали, а при лечении препаратами нового поколения контроль стал проще и легче для пациента.
Что касается копий и дженериков, то мы, врачи выступаем категорически против замены оригинальных препаратов копиями. По одной простой причине — их никто никогда не проверял. Что там в них? Никому неведомо. И все эти разговоры о поддержке отечественного производителя на самом деле — завуалированная форма лоббирования отечественных фармбаронов.
Единственное преимущество копий — это их простота изготовления в наших условиях. Как правило, дженерики всего на 10% дешевле оригиналов, а на производство тратится всего 10% от того, что потратили разработчики (90% средств идет на разработку и клинические исследования). Так что наши лоббисты получат 1000%-ный доход от копий. А мы — препараты с сомнительным содержанием".
Автономная некоммерческая организация по оказанию помощи больным онкологическими и онкогематологическими заболеваниями "Содействие" (info@sodeystvie-cml.ru) подписала коллективное обращение Российского сообщества пациентов с ХМЛ на имя Президента России, в котором просят Гаранта Конституции поддержать их обращение в МЗ РФ и Правительство и пересмотреть перечень препаратов для терапии ХМЛ по программе "7нозологий". И тем самым обеспечить право граждан России на получение необходимой медицинской помощи.
"Мы надеемся, — говорится в обращении, — что совместные усилия пациентов и медицинского сообщества, представителей органов государственной власти, ученых и всех неравнодушных людей позволят решить эту проблему".
Теги: Ирина Савченко, Хронический лейкоз, регистр больных ХМЛ, 7 нозологий
знае 
знаете, обожаю это смешное солнышко, такого глупого выражения солнечного лица еще не видела))))) но оно кажется таким счастливым!!!
Меня на сайте тоже немного знают, я как раз недавно после трансплантации (не родственной, от донора из Германии) На трансплантации вводят химию по венам каждый день почти в течении 2 недель примерно, но она такая же как и при бластном кризе, но есть одни таблеточки (бусульфан называются), которые как раз и убивают костный мозг. Они СЛИШКОМ токсичны, практически яд. Так что очень важно, чтобы почки, печень, желудок и кишечник работали хорошо в этот момент, чтоб могли вывести всю эту гадость с организма. Если все более-менее прилично, можно отделаться меньшими потерями, но понимать что ты принимаешь и что они не должны задерживаться у тебя в организме очень важно. Лучше больше ходит, не лежать ни в каком случае, следить за стулом...Истории разные бывают. Панацеи действительно нет. Парочку напишу. Женщина, лет 35-40, ХМЛ сделали трансплантацию, все хорошо, началось РТПХ кожное, кишечное немного, ходила проверялась, скоро Новый год, но... При РТПХ у нее возник РЕЦИДИВ!!!!!!!Это вообще немыслемо, донорские клетки зашкаливают, а болезнь вылезла. Сначала думали ошиблись, но Увы... Теперь она поедет на химию,где все снова опустят в ноль..Вот тебе и пересадка. У многих все прекрасно, лучше справляются с болезнью врачи после ТКМ, все более понятно. А некоторые и после некоего времени возвращаются и лечение продолжается. ТКМ дает возможность выжить, когда врачи перестают контролировать ситуацию, такие моменты тоже бывают, к сожалению.
