22 сентября 2018 года,  в 11-й раз отмечается международный День борьбы с ХМЛ – WCMLDay 2018.
За время с прошлого года в лечении ХМЛ в России произошли следующие важные события.

Получены первые данные по первой фазе клинических исследований российского препарата PF-114, разработанного российской инновационной компанией  «Фьюжн Фарма».
В КИ 1 фазы включен 51 пациент с ХМЛ , в том числе 12 из них с мутацией T315I
Исследовались суточные дозы PF-114 в диапазоне 50-750 мг; определена максимально-переносимая доза препарата, а также дозы, обладающие оптимальным сообношением эффеткивности и безопасности лдя последующего изучения в рамках клинического исследования 2й фазы.
На сегодняшний день не было отмечено сердечно-сосудистых осложнений на PF-114, являющихся наиболее серьезной проблемой для препаратов 3-го поколения.
Также в ходе КИ серьезных и жизнеугрожающих нежелательных явлений не отмечено.
PF-114 продемонстрировал противоопухолевую активность у тяжелых пациентов с резистентными формами ХМЛ, в том числе с мутацией T315I.
В планах на 2019 г – начало 2й фазы клинического исследования PF-114.

В 2018 году изданы российские рекомендации по лечению ХМЛ при беременности.
Ключевые принципы: Лечение с помощью ИТК должно быть исключено до 15-й недели беременности (можно использовать только INF). После 15-й недели беременности, некоторые ИТК (иматиниб, нилотиниб) могут быть назначены при строгом согласовании с врачом, если BCR-ABL >1% либо есть потеря гематологического ответа. Беременным пациенткам с ХМЛ необходим тщательный контроль со стороны гематолога и акушера-гинеколога. В России родилось уже более 100 детей от женщин с ХМЛ.

В России продолжаются исследование по наблюдению без терапии при глубоком стабильном молекулярном ответе - Ru-SKI.
В клиническое исследование были включены 100 пациентов с ХМЛ.
После остановки терапии ИТК потеря БМО (BCR-ABL >0,1%) наблюдалась у 46% больных, эти результаты сопоставимы с аналогичными международными данными. При возобновлении лечения отмечено восстановление большого и глубокого молекулярного ответа. Наблюдение за пациентами продолжается.

Сегодня мы вместе с мировым сообществом Сети Защитников пациентов с ХМЛ (CML Advocates Network) участвуем в движении за улучшение доступа к –
- качественному лечению
- регулярному мониторингу
- качеству жизни
- клиническим исследованиям и новым препаратам
- информации о болезни и защите прав
- коммуникации пациентов.

Для нас, российских пациентов с ХМЛ и сегодня актуальны, переходящие из года в год требования –
- облегчения доступа к препаратам 2-3 линии (дазатиниб, нилотиниб, понатиниб…),  кому они жизненно необходимы.
- пациентам не менять чаще одного раза в год дженерики от разных производителей
- детям необходимо давать только оригинальные препараты
- обеспечить регулярный контроль за качеством непатентованных лекарственных средств. Медицинское сообщество, организация пациентов и органы здравоохранения должны быть проинформированы о ее результатах
- обеспечить регулярный бесплатный доступ к мониторингу течения болезни (раз в 3-6 месяцев анализам ПЦР по полису ОМС).

В Международный День борьбы с ХМЛ, 22 сентября (09/22), выражаем Признательность и Благодарность -
Екатерине Юрьевне Челышевой, врачу-гематологу, нашему консультанту на форуме «ХМЛ-Стоп»,
Профессору Анне Григорьевне Туркиной и всем сотрудникам её отделения в НМИЦ гематологии (ГНЦ),
Гермес Григорьевичу Чилову, разработчику инновационного препарата против ХМЛ и всех членов его команды,
Анастасии Вячеславовне Кафлановой, Директору Благотворительного Фонда борьбы с лейкемией и всех волонтеров фонда,
Александру Владимировичу Саверскому, Президенту Лиги защиты пациентов,
и многих-многих людей: личных врачей, медработников и чиновников, - кому не безразлична наша судьба и жизнь, - за лечение, за помощь и защиту!
Спасибо Вам, дорогие друзья!

© CML-Stop, ХМЛ-Стоп

Теги: 22 сентября - Всемирный День борьбы с ХМЛ, WCMLD 9/22, WCMLD-2018, CML Advocates Network, Всемирный День ХМЛ