20 лет прошло с наступления "Эры Гливека", изменившей до неузнаваемости жизнь пациентов с ХМЛ

Каждые 22 сентября Сеть защитников ХМЛ (CML Advocates Network) проводит глобальную информационную кампанию World CMLDay. В этот день пациенты с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) во всем мир собираются вместе, встречаются, чтобы общаться, обсудить проблемы, рассказать широкой общественности о своих нуждах.

Дата - 22 сентября (22/09), как «День борьбы с ХМЛ», впервые был инициирован в 2008 году пациентским сообществом из-за его символического значения: заболевание вызвано изменением хромосом 9 и 22, что является причиной хронического миелоидного лейкоза.

В этом году исполняется 20 лет со дня начала таргетной терапии ХМЛ, которая в корне изменила жизнь практически всех пациентов с ХМЛ.

Достижения в генетике, фармации и медицинской науке превратили ХМЛ в заболевание, при котором в случае эффективного лечения, пациенты получают шанс прожить нормальную и долгую жизнь.
Безусловно, каждый человек заслуживает достойной жизни.  Если сегодня все вместе объединяются: здравоохранение, производители и поставщики лекарств, правительства это финансирующие, родственники пациентов и всё неравнодушное общество, то ХМЛ - это уже не смертный приговор.

Однако у заболевших ХМЛ все еще существуют огромные проблемы, в каждой стране – они свои, так что не все пациенты имеют равный доступ к диагностике, лечению, мониторингу и уходу.

У нас в России, лечение первых пациентов таргетным препаратом, началось в 2000 году.

Рассказывает Анна Григорьевна Туркина, первая начавшая применение таргетного препарата в России, ныне — заведующий научно-консультативным отделением химиотерапии миелопролиферативных заболеваний НМИЦ гематологии (ГНЦ), врач-гематолог высшей квалификационной категории, профессор, доктор медицинских наук, главный внештатный гематолог Центрального федерального округа Российской Федерации: «В 2000 году, двое молодых больных, наши пациенты, начали лечение экспериментальным препаратом STI571 в рамках клинических исследований в Германии. В феврале 2001 года уже 140 больных ХМЛ, резистентных к лечению интерферонами, были включены в международное клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата  STI571. В дальнейшем этот препарат получил название Гливек (иматиниб).
В 2002-2007 годах около 500 наших больных получали Гливек в рамках программы гуманитарной помощи  GIPAP (Glivec International Patients Assistance Program). А затем произошло еще одно важное событие – Российское правительство приняло решение о разработке программы «7 Нозологий», благодаря которой Гливек (иматиниб) стал доступен для всех больных ХМЛ в РФ.
Кстати, те первые 2 больных,  которые первыми начали получать иматиниб в стране, живы и сохраняют ремиссию. За это время у одного из них родились и растут двое очаровательных детей, которые полностью здоровы. А второй пациент – в настоящее время на «Стопе».
В 2016 году в российскую Программу мониторинга ХМЛ без приема ИТК ("Стоп") были включены до 200 пациентов с ХМЛ, часть из которых и в настоящее время сохраняет ремиссию без приема ИТК.
Из новостей, в ближайшее время нас ждут–
- наконец-то, регистрация препарата Понатиниб в России
- начало III фазы КИ препарата PF-114
- КИ нового препарата компании Новартис - Асциминиб».

Вот что нам рассказал по препарату PF-114 Гермес Григорьевич Чилов, автор и разработчик:
«Препарат PF-114 успешно завершил клиническое исследование 1-й фазы в пациентах с неудачей терапии как минимум двумя ингибиторами Bcr-Abl или наличием мутации T315I. Была определена максимально переносимая доза препарата и выбрана доза с оптимальным соотношением эффективности и безопасности для последующего изучения в рамках клинического исследования 3й фазы. Получено разрешение на проведение КИ 3й фазы по результатам которого препарат – в случае положительного исхода – может быть зарегистрирован в Российской Федерации.  В настоящее время ведутся последние приготовления к запуску исследования, спонсором которого станет группа компаний «Фармасинтез», лицензировавшая препарат для коммерциализации в странах ЕАЭС».

Что касается проблем, то они у нас традиционные уже почти 20лет: если по препарату первого поколения – иматинибу, Министерство здравоохранения РФ полностью удовлетворяет потребности пациентов,  то, системного обеспечение больных ХМЛ препаратами 2-3 поколения – нилотинибом, дазатинибом и другими - пока отсутствует. Также нет и системного обеспечения мониторингом за течением терапии болезни у пациентов…
© CML-Stop, 2021