21-я международная конференция пациентов с ХМЛ CML Horizons 2023 (основной организатор - сеть защитников пациентов с ХМЛ, CML Advocates Network) прошла в г. Берлин, Германия 3-5 ноября 2023 г. Конференция проходила в гибридном формате, он-лайн и очном, мне удалось лично поучаствовать в ней и представить постерный доклад от нашего интернет-сообщества пациентов с ХМЛ в России (cmlstop.ru).
День 1. В первой части среди пациентских докладов хочется отметить доклад австралийца Matthew Eby о создании программы для смартфонов для поддержки пациентов с лейкемией. Пользователь устанавливает такую программу на свой смартфон и получает удобный инструментарий для он-лайн консультаций, советов бывалых пациентов и например, упоминаний о предстоящих визитах к врачу. Пандемия СOVID-19 имела и некоторые положительные результаты, такие он-лайн сервисы для смартфонов становятся очень популярными. Также не могу не рассказать о работе дома для онкогематологических пациентов, построенного в Марокко (cм. ХМЛ Горизонты 2022, Марракеш, Марокко предисторию). Bahija Gouimi (Марокко) рассказала, что за год работы дома закуплено тест систем на 3000 USD, лекарств на 77,6 тыс. USD, 991 комплектов одежды, организовано 2500 койкомест мест для пациентов. Дом работает и принимает пациентов, при этом удалось частично решить вопрос проживания пациентов до, во время и после лечения. Однако, Bahija советует точнее рассчитывать годовой бюджет работы организации, и не слишком надеяться на государственные программы поддержки.
Затем д-р Andreas Hochhaus рассказал о новых препаратах для лечения ХМЛ, которые проходят клинические исследования (КИ). В настоящее время 8-летняя выживаемость без прогрессии пациентов с ХМЛ составляет 93 % Таким образом, целью новой терапии ХМЛ является достижение длительного DMR (глубокий молекулярный ответ) и создание условий для отмены терапии. Перспективными могут быть YAK-ингибиторы, иммунотерапия, сочетание нескольких препаратов. Сейчас проходят КИ водобатиниба (vodobatinib), оверембатиниб (olverembatinib), ELVN-001, TERN-701, PF-114 вамотиниб (vamotinib). Д-р Hochhaus отметил, что комбинация асцитиниба с другими ИТК еще изучается, но по-видимому не будет слишком эффективна. В первую фазу КИ водобатиниба было включено 52 пациента без T315I мутации, только 44 % достигли БМО, у 39 % была тромбоцитопения, у 17 % диарея как основные побочки. В КИ 2 фазы оверембатиниба были включены 41 пациент с T315I мутацией, из них 78 % лечились ранее более чем 2 ИТК. БМО достигли 56 % пациентов, у 70 % выявлена тромбоцитопения, у 56 % были кожные побочные эффекты. Выбранная доза для российского вамотиниба составила 300 мг в сутки, препарат эффективен и вероятно, безопаснее понатиниба. Ждем первых результатов КИ 2 фазы из России и Индии в конце 2024 г. Препарат TERN-701 показал хорошую эффективность по сравнению с асциминибом на мышах. ELVN-001 показал хорошую активность in vivo в комбинации с асциминибом. Будем ждать результаты КИ новых препаратов!

День 2. В первой части я поучаствовал в пациентской сессии, где было интересно послушать, как правильно планировать и получать гранты от Биг-фармы на финансирование пациентских организаций. Процесс непростой и длительный, ограниченный бюрократией фармкомпаний. К сожалению, для России этот опыт мало применим. Более интересной была медицинская часть, где я бы выделил доклады докторов Fillipp le Coutre и Hari Menon. Первый докладчик рассказал про лечение бластного криза при ХМЛ, дополнительными рисками для которого являются мутации в участках BCR-ABL. Одной из стратегий лечения может быть лечение понатинибом в дозе 45 мг с целью возврата болезни в хроническую фазу. Также часто используют трансплантацию костного мозга со стандартными схемами химиотерапии.
Доктор Hari Menon из Индии рассказал про роль терапии ХМЛ препаратами 2 ой линии. Назначение таких препаратов для впервые выявленных пациентов должно быть обосновано, обычно принимают во внимание факторы риска при постановке диагноза, стоимость и доступность препаратов, профиль токсичности и др. Как известно, неудачи лечения иматинибом выявляются примерно у 30 % пациентов, но старт лечения и продолжение лечения препаратами 2 линии не увеличивают шансы на успешную отмену ИТК.
День 3. В заключительный день был интересный доклад доктора Andreas Hochhaus по выбору оптимальной дозы препарата для лечения ХМЛ. При назначении терапии врач всегда балансирует между максимальным ответом и переносимостью препаратов, ниже представлена таблица исслюстрирующая выбор дозы ИТК. Важно, что в случае понатиниба из-за кардиотоксичности критично стараться снизить дозу до 15 мг в сутки. По-видимому, для большинства пациентов 100 мг/cутки будет оптимальным для дазатиниба, кроме того д-р Hochhaus посоветовал принимать дазатиниб регулярно в одно и тоже время суток, т.к. у него быстрое выведение из организма по сравнению с остальными ИТК. Интересно, что сейчас в Европе появился препарат «Daruph», который содержит безводный дазатиниб в отличие от «Спрайсела», содержащего дазатиниб моногидрат. То есть, становится возможным принимать чуть меньшую дозу препарата дазатиниба в сутки.

В заключении небольшой фоторепортаж о встречах с нашими друзьями из Алжира и Чили.

В ближайшее время на сайте адвокатов ХМЛ wwwcmladvocates.net будут выложены все презентации и видео устных докладов.
Спасибо организаторам за приглашение!

Теги: CML Horizons, адвокаты ХМЛ, PF-114